Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало експериментальному препарату RBD1016 від компанії Suzhou Ribo Life Science статус орфанного препарату для лікування гепатиту D — вірусної інфекції, що розвивається у людей з гепатитом B.
Статус орфанного препарату надається лікам, призначеним для лікування захворювань, на які страждають не більше 5 із 10 000 осіб у Європейському союзі. Він дає розробнику 10-річну ринкову ексклюзивність, податкові пільги та регуляторну підтримку, стимулюючи інвестиції у терапію рідкісних захворювань.
За словами представника компанії Suzhou Ribo Life Science, надання статусу EMA «підсилює потенціал розробки та комерційного просування RBD1016» і наближає до створення нового методу терапії для пацієнтів, яким сьогодні практично нема чого запропонувати.
Препарат RBD1016 є малою інтерферуючою РНК (siRNA), призначеною для руйнування певних молекул мРНК вірусу гепатиту B (ВГВ). Така дія знижує вироблення вірусних білків і, отже, рівень вірусу в організмі. Оскільки вірус гепатиту D може розмножуватися лише у клітинах, вже інфікованих ВГВ, пригнічення активності ВГВ потенційно обмежує поширення гепатиту D.
В даний час препарат проходить клінічне дослідження фази 2a (NCT06649266), в якому беруть участь 14 пацієнтів із гепатитом D у Швеції. Мета дослідження – оцінити, чи здатний RBD1016 знизити рівень РНК ВГD у крові порівняно з плацебо. Завершення випробувань очікується у листопаді 2026 року.
Раніше RBD1016 продемонстрував хорошу переносимість та зниження вірусної активності у пацієнтів з хронічним гепатитом B у дослідженнях фази 1 та 2. Розробка цього препарату відображає зростаючий інтерес до РНК-інтерференції як перспективної платформи для боротьби з вірусними захворюваннями печінки.
EMA наголошує, що такі ініціативи сприяють розвитку інноваційних методів лікування рідкісних інфекцій.
Нагадаємо, що нещодавно Міжнародне агентство з вивчення раку (IARC), яке входить до структури ВООЗ, офіційно визнало вірус гепатиту D канцерогенним для людини. Тепер він поставлений в один ряд з вірусами гепатиту B і C як однією з причин розвитку гепатоцелюлярної карциноми (рака печінки).