Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) надало прискорене схвалення препарату булевіртид (Hepcludex) компанії Gilead для лікування дорослих людей з хронічним гепатитом D. Це перший і поки що єдиний препарат, схвалений у США для терапії хронічної інфекції вірусу гепатиту D (HDV).
Хронічний гепатит дельта вважається найбільш тяжкою формою вірусного гепатиту і пов’язаний зі значно вищим ризиком швидкого прогресування захворювання, печінкової недостатності та смертності в порівнянні з гепатитом В. У Сполучених Штатах дослідження в загальній популяції показали, що гепатит дельта вражає від 2% до 4% людей, що страждають на хронічний гепатит В (HBV), що становить приблизно 40 000-80 000 осіб. Схвалення FDA означає появу першого схваленого FDA препарату для лікування цього захворювання.
Рішення FDA засноване на даних дослідження III фази MYR301. Через 48 тижнів терапії в учасників, які отримували булевіртид, було виявлено статистично значуще покращення за комбінованим показником: зниження рівня РНК HDV та нормалізація рівня аланінамінотрансферази (ALT) – ферменту, який використовується для оцінки пошкодження печінки. При цьому FDA наголошує: поки не доведено, що препарат покращує довгострокові клінічні наслідки захворювання, тому подальше схвалення може залежати від результатів підтверджуючих досліджень.
Препарат рекомендований дорослим пацієнтам із хронічним HDV без цирозу або з компенсованим цирозом, та вводиться один раз на день у вигляді підшкірної ін’єкції.
Важливо відзначити, що прискорене схвалення не означає, що всі питання вирішено. В інструкції до препарату вказано попередження про ризик тяжкого загострення гепатиту D та B після припинення терапії, особливо у пацієнтів із цирозом. Тому припинення лікування має супроводжуватися ретельним клінічним та лабораторним спостереженням. Найбільш частими побічними реакціями в клінічних дослідженнях були реакції в місці ін’єкції, головний біль, біль у животі, втома та свербіж.
«Вірус гепатиту дельта пов’язаний зі швидким прогресуванням захворювання печінки та високим ризиком серйозних або навіть загрозливих для життя ускладнень з боку печінки», — сказав доктор Іра Джейкобсон, доктор медицини, співробітник кафедри медицини Медичної школи імені Гроссмана Нью-Йоркського університету. «Для пацієнтів діагноз HDV означає необхідність лікування двох різних вірусних захворювань печінки — гепатиту В та гепатиту D, кожне з яких сприяє прогресуванню захворювання, потребує постійного моніторингу та ускладнює лікування. Схвалення препарату булевіртид для лікування хронічного гепатиту D є важливим кроком уперед, пропонуючи довгоочікуваний варіант, який починає вирішувати значну незадоволену медичну потребу і потенційно може суттєво змінити перебіг цього руйнівного захворювання для людей, які живуть з гепатитом D у Сполучених Штатах».
Крім того, у США FDA схвалило булевіртид у дозуванні 8,5 мг один раз на день, тоді як у Європі та деяких країнах Східної Європи та Центральної Азії препарат зареєстрований у дозуванні 2 мг один раз на день. Ймовірно, відмінність пов’язана з регуляторною оцінкою даних дослідження MYR301, де вивчалися дози 2 мг та 10 мг, а також з особливостями вказівки дози в американському маркуванні препарату.