Компанія Precision BioSciences отримала від FDA статус прискореного розгляду («Fast Track») для терапії PBGENE-HBV, в основі якої – метод редагування генів in vivo, спрямований на хронічний гепатит В. Незважаючи на наявність схвалених противірусних методів лікування, за оцінками вчених, 300 мільйонів людей у всьому світі та 1-2 мільйони осіб у США мають хронічну інфекцію гепатиту B. За оцінками, у 15–40% пацієнтів з інфекцією гепатиту В можуть розвинутися ускладнення, такі як цироз, печінкова недостатність або рак печінки (гепатоцелюлярна карцинома), які становлять причину більшості смертей, пов’язаних із хронічним гепатитом В.
PBGENE-HBV — це програма редагування генів in vivo, яка вивчається в рамках першого у світі клінічного випробування на людях, та повністю належить Precision. Ця програма розроблена для потенційного лікування хронічної інфекції гепатиту B. PBGENE-HBV — це перша та єдина потенційно лікувальна програма редагування генів, яка увійшла до клінічного дослідження, спеціально розроблена для усунення кзкДНК та інактивації інтегрованої ДНК гепатиту В у гепатоцитах.
В даний час компанія проводить глобальне дослідження фази 1 ELIMINATE-B у кількох країнах, включаючи США, Молдову, Гонконг, Нову Зеландію та Велику Британію. Початкове дослідження показало обнадійливі результати: високий рівень безпеки та противірусної активності. Оновлення по повній когорті з низькою дозою та вищими рівнями доз очікуються протягом 2025 року.
Статус «Fast Track» покликаний полегшити розробку та прискорити розгляд лікарських препаратів, призначених для лікування серйозних або небезпечних для життя станів.
“Ми раді отримати від FDA статус «Fast Track» для PBGENE-HBV і вважаємо, що ця класифікація підкреслює гостру необхідність поліпшення варіантів лікування для пацієнтів, які живуть із хронічним гепатитом B”, – сказав Майкл Аморосо, президент і головний виконавчий директор Precision BioSciences.
