Препарат, що може видаляти ВІЛ з ДНК, почнуть тестувати на людях

Управління США з контролю за продуктами та ліками (FDA) схвалило проведення клінічних випробувань нової терапії ВІЛ (CRISPR/Cas) на людях. Про це у своєму прес-релізі повідомила компанія Excision BioTherapeutics, яка буде проводити дослідження.

Розробники вважають систему CRISPR/Cas «потенційними ліками від хронічного ВІЛ». Очікується, що ця технологія може замінити стандартну антиретровірусну терапію (АРТ), яка запобігає реплікації ВІЛ, але не виводить його з організму.

ВІЛ інтегрує свій генетичний матеріал у геном клітини-хазяїна, і це означає, що доступні методи лікування просто не можуть його видалити. За допомогою технології CRISPR/Cas можна редагувати ДНК, так що вбудований вірус імунодефіциту можна буде просто вирізати із генома. Це може призвести до повного виліковування від ВІЛ, стверджують експерти.

Перед початком випробовування нового методу лікування ВІЛ на людях, було проведено тестування на тваринах. Групі вчених з Університету Темпл і Медичного центру Університету Небраски вдалося повністю видалити вірус ВІЛ у деяких мишей (у двох із семи) під час доклінічних випробувань, використовуючи комбінацію CRISPR + АРТ. Тваринам спочатку вводили антиретровірусні препарати, які допомогли ослабити ВІЛ, а потім випробували систему CRISPR/Cas. Експерти в процесі дослідження не виявили побічних ефектів, які могли б бути пов’язані з терапією.

Паралельно вчені з Медичної Школи Льюїса Каца при Університеті Темпл проводили випробування цієї технології на приматах. Спочатку мавпам провели курс АРВ-терапії, а потім внутрішньовенно ввели CRISPR/Cas. Вченим не вдалося повністю позбавити клітини лімфатичних вузлів від ВІЛ (кількість вірусної ДНК зменшилася на 38-95%), але технологія показала свій потенціал. Під час тестування вчені з’ясували, що терапія проникає в усі тканини організму, де знаходяться резервуари ВІЛ.

Наступний етап – клінічні випробування фази I/II на людях, які, згідно із заявою представників компанії Excision BioTherapeutics, почнуться в кінці 2021 року. Експерти планують оцінити ефективність різних дозувань CRISPR/Cas, що вводиться внутрішньовенно, а також безпеку препарату.

Ліза Данциг, доктор медицини, головний лікар відділення Excision, додала, що EBT-101 (терапевтичний засіб на основі CRISPR) продемонстрував видалення провірусної ДНК на кількох видах тварин і дає можливість людям, які живуть з ВІЛ, потенційно відмовитися від довічної терапії. Саме тому вчені дуже сподіваються, що випробовування на людях буде ефективним.