Нещодавні дослідження, проведені вченими з Інституту біомедичних інновацій та технологій імені Герберта Вертхайма при Університеті Флориди (США), відкривають нові горизонти у боротьбі з штамом ВІЛ-1. Вперше розроблено стратегію, яка здатна забезпечити тривалий захист новонароджених від вірусу за допомогою генної терапії, що може кардинально змінити підходи до профілактики передачі ВІЛ від матері дитині.
Дослідження
Ця інноваційна методика використовує вектори на основі аденоасоційованого вірусу (AAV) для доставки антитіл (bNAb), що широко нейтралізують, безпосередньо немовлятам при народженні. На відміну від традиційних методів, які потребують багаторазових ін’єкцій та суворого дотримання режиму, нова стратегія передбачає одноразове введення, яке забезпечує стійкий імунітет на кілька років.
Ключовим елементом цієї технології є генетична схема 3BNC117 – потужне широконейтралізуюче антитіло, виділене в лабораторії доктора Мішеля Нуссенцвейга. Вектори AAV впроваджують цей ген у м’язові клітини новонароджених макак-резусів, які моделюють імунітет немовлят людини та передачу ВІЛ через грудне вигодовування. Результати показали, що у 90% тварин після одноразової ін’єкції спостерігалася висока експресія антитіл, а при інфікуванні вірусом більшість із них залишалася захищеною протягом кількох років.
Особливе значення має віковий фактор: у новонароджених макак терапія виявилася найефективнішою. У дорослих тварин ефективність знизилася, що пов’язано з особливостями розвитку імунної системи. Це наголошує на необхідності раннього втручання — саме при народженні — для досягнення максимального результату. Крім того, безпека методу підтверджена відсутністю побічних ефектів за весь період спостереження, що є важливим для застосування у найуразливіших груп населення.
Цікаво також те, що потомство від матерів, які отримували генну терапію під час вагітності, демонструвало підвищену імунологічну толерантність та меншу реакцію на чужорідні білки. Це відкриває додаткові можливості для синергетичного впливу терапії як на матір, так і на дитину.
Висновки
Незважаючи на попередні успіхи, перед вченими стоїть завдання провести клінічні випробування на немовлятах для підтвердження безпеки та ефективності методу. Однак перспективи вже зараз вселяють оптимізм: ця технологія може стати потужним інструментом у глобальній боротьбі з дитячою ВІЛ-інфекцією та знизити рівень нових випадків у всьому світі, вважають експерти.
Крім цього, це дослідження також відкриває більш широкі можливості генної терапії інфекційних захворювань, поширюючи її не тільки на ВІЛ, але й на інші патогени, де нейтралізація антитілами може забезпечити захисний ефект.